肌营养不良最新治疗是什么 治疗DMD的药上市了吗 北京医养堂中医
本文核心词：肌营养不良,进行性肌营养不良,DMD肌营养不良
世界上有这么一群人：他们刚学会走路就与其他孩子不一样，一拐一拐的，像小鸭子一样;上台阶要挺着胸，扶着膝盖;慢慢的，连路都不能走了，只能坐在轮椅上……甚至，他们中的大多数人活不过20岁，就会因心肺衰竭而死亡。临走前，手臂、双腿、脖子、脊椎甚至手指脚趾等所有部位都扭曲着，全身肌肉和关节挛缩，让他们完全变了个人。
他们得的是一种叫杜氏肌营养不良(DMD)的病。对于这些患者和家人来说，不能坐、不能站，只能“眼睁睁地等死”，比患癌症还要可怕。
DMD现有治疗手段
对于DMD的治疗，目前尚未有治愈的手段。临床主要通过药物治疗、物理治疗、基因治疗、以及干细胞治疗的手段对疾病进行控制。
如药物治疗方面，临床使用较多的仍为激素。激素是目前被认为可以减慢DMD患者肌力和运动功能衰退的唯一药物，长期服用糖皮质激素能明显延缓患者的病情进展。但是激素的副作用也是特别的明显，一旦断药，病情就会突发加重，危机生命。
物理治疗方面，运动康复训练以及应用矫形支具可以刺激DMD患者肌肉蛋白的合成，延缓呼吸衰竭，以及防止关节挛缩。而基因疗法和干细胞疗法，是近年来DMD治疗的重要开发方向，但目前仍处于临床阶段；基因疗法，是在DMD患者基因组中插入外源的DMD基因，表达出有功能的Dystrophin蛋白，以缓解患者症状的方法；干细胞疗法，是将自体或同种异体干细胞移植到DMD患者体内，使其分化成肌细胞并表达肌萎缩蛋白，从而治疗患者；但都处于临床阶段，不知道还要等多久。
国外研究：
常规的基因治疗方法是利用病毒载体向体内递送功能性基因拷贝，但对于DMD这一疾病而言，缺失的抗肌营养不良蛋白基因太长，难以使用常规的载体工具进行递送。为此研究人员开发了micro-dystrophin作为一种微基因，它在提供功能的同时仍然适合载体。最新结果显示，相比标准治疗，SRP-9001基因疗法带来的功能改善更为显著。
Mendell博士说：
“杜氏肌营养不良症很难治疗，基因疗法提供了可能改变疾病进程的必要选择。临床试验结果验证了该疗法的安全性及有效性，也为后续的临床试验提供了概念验证支持。”
该研究计划持续到2021年3月，期待它能早日获批，彻底改变DMD患者的生活!
国内研究：
国内投入到DMD新药开发的公司，相对很少。深圳市北科生物科技有限公司开发的一种源自脐带间充质干细胞（UC-MSC）的干细胞疗法，当前已处于临床阶段，其中包含DMD适应症。珐博进（中国）开发的一种靶向于CTGF的全人源化单克隆抗体Pamrevlumab，主要用于胰腺癌和特发性肺纤维化，同时开展了DMD的临床试验。由此不难看出，目前国内针对DMD药物开发的公司即无处于头部的国内大型制药公司，也无近年发展极快的创新型生物制药公司，就国内新药开发而言，DMD新药的产出，还需要一段时间。
DMD市场前景
由于是孤儿药品种，市场份额一直是这类药物开发的痛点。
其中，地夫可特上市时间较早，但2019年的全球销售额也仅为1亿美元；阿塔鲁伦2017/2018年的全球销售额为1.4~1.8亿美元；依特立生虽然2016年上市，但2017年的全球销售额即＞1亿美元，而2018~2019年的全球销售额即达到了3~4亿美元，相对较好；2019/2020年上市的两款新药，上市时间较短，暂不进行对比比较。而由上不难发现，DMD当前的药物市场份额并不广阔，还很难吸引更多的新药开发公司。
其实对于目前网上最新资讯，最新基因治疗方法，大多都处于临床试验阶段，结果还未知，而每一年都是说最新基因治疗已经上市，但是并没有，每一次看到希望，每一次的结果都是失望，相对于国外来讲，国内研究这方面疾病的公司并不多，可见新药如果 要研究出来，还需等待多久；
试问，新药出来了，费用和副作用能承受得起吗？
有多少个孩子在等待中失去生命？
不妨看看患者，还能等多久？
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培土滋元汤是北京医养堂医师调理恢复肌营养不良多年经验总结出来的一种治疗方法，通过汤剂口服的方法来调理恢复肌营养不良。
培土滋元汤的治疗优势：
1、采用纯中草药口服方式治疗，无副作用和依赖性，内调外治，全面治疗。
2、选材精良：培土滋元汤对药物的选材用心精良，药物的选用和选材会影响到药物的调节作用和效果。
3、吸收性好：药物汤剂比较容易被血液和体质吸收，从而分散到患处。
4、微分子量药物所含的成份药力较传统方式强，能标本兼顾的调节病情。
5、药物吸附性强：由于培土滋元汤成分为汤剂，分子量小，在病灶处吸附聚集而起效、吸附性强会使药效直达病处，更好的调节病情。
6、具有渗透性：培土滋元汤采用微细华处理，汤剂的药物分子量小，使其可以穿过脂膜、细胞膜以及氧化膜，渗透到病灶患处。